当地时间2月21日，罕见病非政府组织委员会第二次正式会议在美国纽约举行，主题聚焦“罕见病政策”。百名来自国际非政府组织、联合国机构、各国政府、学术和研究机构的代表参会。国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会办公室主任、中国罕见病联盟秘书长、北京协和医院副院长张抒扬教授作为受邀嘉宾出席会议并发言，分享了我国应对罕见病的政策及战略，并呼吁世界范围内关注罕见病的团体或个人联合起来，积极行动，为全世界数以百万的罕见病患者及家人带来希望。

　　张抒扬介绍，2016年，我国成立罕见病诊疗与保障专家委员会，负责研究提出符合我国国情的罕见病定义和病种范围，组织制定罕见病防治有关技术规范和临床路径等。同年，还启动了“罕见病队列研究”和“罕见病诊疗技术规范研究”。2018年发布了第一批国家罕见病目录。2019年建立了全国罕见病诊疗协作网，明确了提高罕见病综合诊疗能力，逐步实现罕见病早发现、早诊断、能治疗、能管理的目标，并公布了首批324家医院作为协作网医院。

　　张抒扬说，我国政府为孤儿药的研发和上市提供了强有力的支持。如《关于改革完善短缺药品供应保障机制的实施意见》《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》等，对罕见病药物的研发和供应保障做出了具体安排。从2019年3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税，意味着罕见病患者药费将进一步降低。同时，重视教育培训，努力提高罕见病的学术和社会认知等。

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